En septiembre de 2025 la administración Trump promocionó un medicamento, la leucovorina, como posible tratamiento para el autismo. «Vamos a cambiar la especificación para que esté disponible [para los niños con trastorno del espectro autista]», afirmó el Dr. Marty Makary, comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). «En mi opinión, cientos de miles de niños se beneficiarán de ello». La FDA dijo que trabajaría para aprobar el medicamento, que lleva décadas en el mercado, para el tratamiento de la deficiencia cerebral de folato, una afección neurológica asociada al autismo.
La comunidad científica no estuvo, en general, de acuerdo: «Los estudios actuales sobre las dosis altas de leucovorina son muy preliminares», afirmó Danielle Hall, directora de equidad sanitaria de la Sociedad Americana del Autismo. Las afirmaciones prematuras sobre su eficacia podrían generar «falsas esperanzas» y «la interpretación errónea de que la leucovorina es una «cura»», advierte. Aun así, las familias, siempre en busca de una mejora significativa para sus hijos, respondieron masivamente a esa puerta a la esperanza. Más de 45 000 personas se unieron a un grupo de Facebook llamado «Leucovorin for Autism» (Leucovorina para el autismo). La mayoría de los miembros parecen ser padres que buscan el medicamento para sus hijos autistas.
El ácido fólico es una forma sintética del folato, o vitamina B9, un nutriente que ayuda al cuerpo a producir glóbulos rojos y que es esencial para «el crecimiento y funcionamiento saludable de las células». El folato se encuentra de forma natural en las verduras de hoja verde, las legumbres, los frutos secos y frutas como las naranjas y los plátanos. El ácido fólico es especialmente importante para las personas que acaban de quedarse embarazadas o que podrían quedarse embarazadas. No tener suficiente folato durante el desarrollo fetal provoca anomalías en el cerebro.
La leucovorina o ácido folínico se utiliza en la quimioterapia para el cáncer, para contrarrestar los efectos secundarios del metotrexato. Eso hace que su uso haya sido aprobado para estos pacientes y estas circunstancias. La justificación para ampliar el uso de leucovorina a los niños autistas se basa en una relación con problemas del metabolismo del folato (vitamina B9). La deficiencia cerebral de folato (CFD) es una afección en la que los niveles de folato son bajos en el líquido cefalorraquídeo, a pesar de que los niveles en sangre son normales. Esta deficiencia puede causar retrasos en el desarrollo, problemas motores y convulsiones.
Algunos estudios sugieren que un porcentaje significativo de niños con autismo tienen autoanticuerpos contra los receptores de folato que bloquean el transporte de folato al cerebro y eso conduce a la CFD. La leucovorina es una forma de folato que puede utilizar una vía alternativa para entrar en el cerebro, eludiendo estos anticuerpos y corrigiendo potencialmente la deficiencia.
Cuando se hizo el anuncio de la FDA de la administración Trump, los expertos en autismo advirtieron que solo se habían realizado unos pocos estudios a pequeña escala sobre la leucovorina como tratamiento para el autismo y que se necesitaban ensayos a mayor escala para determinar si era realmente eficaz, pero no se hizo caso. En octubre, la Academia Americana de Pediatría dijo que las evidencias a favor de la leucovorina eran escasas y que no recomendaba el uso rutinario de leucovorina en niños con autismo.
La Dra. Shafali Jeste, catedrática de pediatría de la Universidad de California, Los Ángeles incidía en la misma opinión: «Estos ensayos se han llevado a cabo sin el rigor que realmente nos gustaría para determinar que algo debe ser aprobado por la FDA para el autismo». Por eso, Jeste no receta leucovorina. Y cuando los padres le preguntan al respecto, ella tiene una respuesta estándar: «Si tuviera una pastilla que pudiera darle a su hijo para ayudarlo a hablar o para revertir por completo los síntomas principales del autismo, sería la primera en recetarla», dice. «Pero no la tenemos».
A pesar del prestigio de la Academia Americana de Pediatría, algunos médicos comenzaron a recetar leucovorina para niños autistas en sus consultas. Lo lógico habría sido esperar y ampliar los estudios positivos a favor de la leucovorina antes de recomendar su uso, pero hay presiones y intereses económicos. Recientemente lo que ha pasado ha sido justo lo contrario: las evidencias a favor de la leucovorina para el autismo son hoy incluso menores y las dudas han crecido.
A finales de enero de 2026 la revista European Journal of Pediatrics publicó un aviso en el que indicaba que retiraba uno de los principales estudios sobre la leucovorina en niños con autismo debido a errores e inconsistencias en los datos. La investigación, realizada por Prateek Kumar Panda y su grupo, que se publicó originalmente en septiembre de 2024, analizó a 77 niños con autismo y afirmó que aquellos que tomaron ácido folínico durante 24 semanas vieron mejorar sus síntomas. A pesar de que el número de niños analizados era escaso, era el mayor ensayo controlado aleatorio sobre la leucovorina y el autismo. «Tras su publicación, se plantearon una serie de dudas sobre los datos presentados en este estudio», se lee en el aviso de retractación de la revista. «Había errores en varias tablas …y la revisión estadística posterior a la publicación confirmó varias de las inquietudes planteadas con respecto a los datos y el análisis estadístico, y no fue posible replicar los resultados presentados en el artículo a partir del conjunto de datos proporcionado». Varios de los autores del trabajo original estuvieron de acuerdo con la retractación y el resto no respondió a la revista.
Las retractaciones son poco frecuentes y afectan habitualmente a artículos fraudulentos o de mala calidad. No es un caso único. David Mandell, profesor de psiquiatría e investigador del autismo en la Universidad de Pensilvania afirmó que conoce cinco ensayos completados que analizan el uso de la leucovorina en personas con autismo y que todos ellos tenían muestras pequeñas y diseños imperfectos. «Debido a la pésima calidad de estos estudios, no sabemos si la leucovorina es un buen tratamiento para el autismo. Tampoco sabemos cuáles son los efectos a largo plazo de tomarla», dijo Mandell. «Las familias merecen respuestas que estos estudios no proporcionan en absoluto». Los funcionarios del ministerio de sanidad no respondieron a las preguntas de los medios de comunicación sobre la situación actual de la leucovorina y si la retractación del estudio tendría algún impacto.
Para leer más:
- Aggeler M (2025) What is leucovorin, the drug the FDA approved to treat autism? The Guardian 26 de septiembre https://www.theguardian.com/wellness/2025/sep/26/what-is-leucovorin-autism-drug
- Diament M (2026) Autism Study Of Drug Touted By Trump Administration Retracted. Disability Scoop 17 de febrero. https://www.disabilityscoop.com/2026/02/17/autism-study-of-drug-touted-by-trump-administration-retracted/31860/
- Hamilton J (2026) Can the prescription drug leucovorin treat autism? History says, probably not. NPR 22 de enero https://www.npr.org/sections/shots-health-news/2026/01/22/nx-s1-5684294/leucovorin-autism-folic-folinic-acid-origins-vitamin-b
- Panda PK, Sharawat IK, Saha S, Gupta D, Palayullakandi A, Meena K (2024) Efficacy of oral folinic acid supplementation in children with autism spectrum disorder: a randomized double-blind, placebo-controlled trial. Eur J Pediatr 183(11): 4827-4835. doi: 10.1007/s00431-024-05762-6.
- Panda PK, IK Sharawat, S Saha, D Gupta, A Palayullakandi, K Meena (2026) Retraction Note: Efficacy of oral folinic acid supplementation in children with autism spectrum disorder: a randomized double-blind, placebo-controlled trial. Eur J Pediatr 185: 109. https://doi.org/10.1007/s00431-026-06769-x
Gracias por comentar con el fin de mejorar