Las células madre constituyen una de las principales líneas de investigación en la biomedicina moderna. Grupos de científicos de todo el mundo estamos explorando sus posibilidades y limitaciones, siempre con la esperanza de poder ayudar a las personas en necesidad de un tratamiento o una cura. En paralelo han surgido en todo el mundo miles de clínicas depredadoras que ofrecen terapias basadas en células madre antes de que se hayan demostrado los dos aspectos básicos de cualquier tratamiento biomédico: seguridad y eficacia.

Las células madre tienen el potencial de dividirse y aumentar su número y también de diferenciarse y convertirse en células especializadas del cuerpo humano. Teóricamente, ofrecen una fuente ilimitada de células que pueden intervenir en la sustitución o reparación de tejidos dañados. Por otro lado, una célula que se divide de forma incontrolada puede dar lugar a un tumor. Esta es una de las principales preocupaciones ante una posible aplicación de células madre.

Los primeros estudios sobre aplicabilidad de células madre ya han pasado del laboratorio a la clínica. En las últimas tres décadas, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la agencia reguladora norteamericana de los tratamientos sanitarios y fármacos, ha aprobado varios productos basados en células madre. Entre ellos se encuentran los trasplantes de médula ósea, que han transformado favorablemente el pronóstico para muchos pacientes con leucemia, y las terapias para el sistema inmunitario. Otros tratamientos aprobados basados en células madre incluyen usos dentales para el tratamiento de enfermedades de las encías y la producción de piel para el abordaje de las quemaduras. Otro ámbito en el que desde principios de la década de 2000 se han explorado terapias basadas en células madre son las enfermedades oculares, como la degeneración macular asociada a la edad y el glaucoma (Stern et al., 2018). También se están explorando terapias basadas en células madre para las enfermedades neurodegenerativas y las lesiones cerebrales, como la enfermedad de Alzheimer o el ictus, y para innumerables otras afecciones, pero se hallan todavía en fase de investigación y especular sobre su aplicabilidad y utilidad es todavía prematuro.

Con el tiempo, confiamos en que la investigación vaya produciendo nuevas terapias basadas en células madre para muchas afecciones. Las necesidades son enormes, de la diabetes a la artrosis, de la esclerosis múltiple a la enfermedad de Parkinson. ¿Encontraremos solución para todos esos problemas? No lo sabemos y es imposible predecir el futuro, pero si de algo estamos seguros es que llevará tiempo, más experimentación y es necesario combinar esperanza y prudencia. Nunca ha sido buena idea saltarse los controles, correr más de la cuenta y jugar a aprendiz de brujo, pero aún menos en un tema como este.

El problema es que la codicia no quiere esperar. Cientos de clínicas deshonestas, impulsadas por la falta de ética y el ansia de dinero, se están aprovechando de los pacientes desesperados por curarse y están ofreciendo, sin base real alguna, expectativas irreales. El problema lo agravan los testimonios sensacionalistas de algunos medios de comunicación, que repiten mensajes propagandísticos sin ningún espíritu crítico o simplemente entran en el reparto del dinero saqueado a las familias de los enfermos. Las clínicas suelen imitar prácticas legítimas y buscan subterfugios legales para que el paciente, cuando vea lo vanas que han sido sus expectativas, no pueda reclamar. Pueden extraer las células madre del propio paciente, concentrarlas o modificarlas o no hacerlas nada y luego reinyectarlas. Las clínicas también pueden proporcionar información engañosa y anunciar que realizan ensayos clínicos, pero estas clínicas casi siempre trabajan sin la aprobación reglamentaria de la FDA o las agencias regulatorias europeas y al margen de los enfoques y controles legítimos de los ensayos clínicos. Por último, el efecto placebo tiene cierto recorrido y los placebos caros son más «poderosos» que los placebos baratos, una familia que se ha gastado un dinero importante puede «creer ver» que hay cierta mejoría, pero luego se estrellan con la realidad.

Los tratamientos con células madre no comprobados y no regulados conllevan un riesgo significativo. Los peligros van desde reacciones locales en el punto de la administración hasta peligrosos acontecimientos adversos. Por ejemplo, las células inyectadas pueden multiplicarse en tipos de células inapropiadas o incluso convertirse en tumores peligrosos. Un artículo publicado en el New England Journal of Medicine (Kuriyan et al., 2017) describió una clínica de Florida que dejó ciegos a los pacientes tras aplicarles inyecciones de células madre en el ojo.

La «Pew Charitable Trusts» es una organización no gubernamental sin fines de lucro, fundada en 1948 y con más de 6 mil millones de dólares en activos. Su misión declarada es servir al interés público «mejorando la política pública, informando al público y fortaleciendo la vida cívica». Esta ONG ha recopilado 360 informes de eventos adversos relacionados con terapias de células madre no aprobadas, incluidos 20 casos cuyo resultado fue la muerte del paciente. Además, es probable que los eventos adversos no se denuncien porque estos productos no están aprobados ni regulados. Cuando trabajé en San Diego a veces iba a Tijuana y me asombraba la de cobertizos que tenían un letrero que ponía «Surgery Room» o sea quirófano. Personas que habían sido desahuciadas en Estados Unidos iban allí a operarse, algunos llegaban en aviones medicalizados o en jet privados y muchos morían en la mesa de operaciones. Puede ser comprensible en un paciente que se agarra a un clavo ardiendo, pero deleznable para los profesionales implicados.

Luego está el coste económico que a menudo es devastador para las familias: muchas terapias con células madre cuestan miles de euros a los pacientes y no están cubiertas por los sistemas nacionales de salud ni por los seguros, por esa misma carencia de evidencia científica. Un tercer aspecto, común a las pseudoterapias, es que los pacientes pueden sufrir las consecuencias negativas de retrasar o abandonar los tratamientos basados en la evidencia por entregarse a una falsa esperanza de mejora rápida. La quimioterapia, la radioterapia, las cirugías, no son agradables, pero tienen ese factor fundamental: estudios científicos de calidad que demuestran la relativa seguridad y la relativa eficacia.

La FDA ha hecho progresos sustanciales hacia la regulación de las terapias basadas en células madre. En 2017, publicó una guía en el marco de la Ley de Tratamientos del Siglo XXI que aclaraba qué terapias basadas en células madre entraban en la regulación de la FDA. También definió mejor cómo actuará la agencia contra los productos inseguros o no regulados (Declaración de 2 de febrero de 2022 sobre regulación de medicina regenerativa). Confirmaba la línea iniciada a partir de mayo de 2021, de refuerzo y control del cumplimiento de las clínicas que siguen comercializando tratamientos no probados. Es necesario un avance similar de los sistemas regulatorios españoles y europeos.

A pesar de esta mayor regulación, las clínicas deshonestas siguen siendo relativamente comunes. Un estudio (Turner, 2021) estimó que hay más de 2.500 clínicas estadounidenses que comercializan tratamientos con células madre no probados. La salud es un gran negocio y siempre ha habido curanderos envueltos en diseño y mercadotecnia. A los pacientes de estas clínicas a menudo se les hace creer que los tratamientos están aprobados , registrados, o que no requieren la aprobación de las agencias regulatorias. En el caso español, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios advierte sobre la posible confusión en la oferta de tratamientos con células madre pero echo en falta más contundencia en sus declaraciones y sus actuaciones y además siempre subterfugios como el uso compasivo (que a veces demuestra poca compasión) o los ensayos clínicos con criterios laxos y que no se publican sus resultados.

Los avances en la ciencia de las células madre se están trasladando rápidamente a la clínica, pero todavía no son la respuesta contundente que deseamos. Con el tiempo, las terapias basadas en células madre probablemente ampliarán las opciones de tratamiento. Las personas que estén considerando una terapia basada en células madre deben averiguar si el tratamiento está aprobado o si se está estudiando bajo un plan de investigación clínica aprobado en lo que se conoce como Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación. Es importante destacar que el hecho de estar registrado en una página estatal como ClinicalTrials.gov no significa que una terapia o estudio clínico haya sido autorizado o revisado por la FDA. Para bien o para mal, no es garantía de nada.

Mientras miramos con esperanza al futuro, necesitamos una mayor concienciación sobre las limitaciones actuales de la terapia con células madre y los peligros que plantean las clínicas de células madre no reguladas. Necesitamos un mayor control del ministerio de Sanidad, las consejerías autonómicas y las agencias regulatorias para garantizar que las terapias con células madre hayan demostrado, antes de su aplicación, que son seguras y eficaces para los pacientes. Hay vidas en juego.

Para leer más:

• https://www.aemps.gob.es/informa/aemps_10-2012/
• Kuriyan AE, Albini TA, Townsend JH, Rodriguez M, Pandya HK, Leonard RE 2nd, Parrott MB, Rosenfeld PJ, Flynn HW Jr, Goldberg JL (2017) Vision Loss after Intravitreal Injection of Autologous «Stem Cells» for AMD. N Engl J Med 376(11):1047-1053.
• Stern JH, Tian Y, Funderburgh J, Pellegrini G, Zhang K, Goldberg JL, Ali RR, Young M, Xie Y, Temple S (2018) Regenerating Eye Tissues to Preserve and Restore Vision. Cell Stem Cell. 2018 Sep 6;23(3):453. Erratum for: Cell Stem Cell 22(6):834-849.
• The Pew Charitable Trusts, “Harms Linked to Unapproved Stem Cell Interventions Highlight Need for Greater FDA Enforcement,” June 1, 2021, https://www.pewtrusts.org/en/research-and-analysis/issue-briefs/2021/06/harms-linked-to-unapproved-stem-cell-interventions-highlight-need-for-greater-fda-enforcement(link is external).
• Turner L (2021) The American stem cell sell in 2021: U.S. businesses selling unlicensed and unproven stem cell interventions. Cell Stem Cell. 28(11):1891-1895. doi: 10.1016/j.stem.2021.10.008. PMID: 34739831.
• U.S. Food and Drug Administration, “FDA Extends Enforcement Discretion Policy for Certain Regenerative Medicine Products,” July 7, 2020, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-extends-enforcement-discretion-policy-certain-regenerative-medicine-products.
• U.S. Food and Drug Administration, “FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework,” Feb. 2, 2022, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-comprehensive-regenerative-medicine-policy-framework.
• U.S. Food and Drug Administration, “Approved Cellular and Gene Therapy Products,” Sept. 9, 2022, https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
• Wai KM, Leng T, Goldberg J (2022) Putting Stem Cell-Based Therapies in Context. About NIH. https://www.nih.gov/about-nih/what-we-do/science-health-public-trust/perspectives/putting-stem-cell-based-therapies-context